Dječak iz Tutina Anel Selmanović, čija je sudbina ujedinila hiljade ljudi širom regiona i dijaspore, primio je Elevidys, prvu gensku terapiju za liječenje Dišenove mišićne distrofije u bolnici Medcare u Dubaiju, pod nadzorom neurologa dr. Viveka Mundade. Prve prognoze nakon terapije su ohrabrujuće i optimistične, sazaje portal Sandžačke.
Piše: Nedžad Smailagić
Anel je stigao u Dubai sredinom aprila, nakon što je impresivnom humanitarnom akcijom za svega 20 dana prikupljeno čak 2,5 miliona eura za njegovo liječenje. Ta akcija, u kojoj su učestvovali ljudi iz čitavog regiona i dijaspore, otvorila je vrata nade za ovog hrabrog dječaka. Njegova borba, ali i snaga zajedništva onih koji su stali uz njega, sada ulaze u najvažniju fazu.
Dr. Vivek Mundada certificirani je pedijatrijski neurolog konsultant, obučen u Indiji i Velikoj Britaniji, specijalista iz pedijatrijske neuroinvalidnosti i neurologije.
Šta je Elevidys?
Elevidys je rekombinantna genska terapija osmišljena za isporuku gena koji u tijelu dovodi do proizvodnje mikrodistrofina, skraćenog proteina koji sadrži odabrane domene distrofina prisutnog u normalnim mišićnim stanicama. Primjenjuje se kao jednokratna intravenska doza.
Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je Elevidys 22. juna 2023. godine, kao prvu gensku terapiju za liječenje djece u dobi od četiri do pet godina s Duchenneovom mišićnom distrofijom uz potvrđenu mutaciju u genu za DMD.
Lijek je odobren kroz tzv. ubrzani postupak odobravanja, mehanizam koji FDA primjenjuje za ozbiljne ili po život opasne bolesti kada postoji nezadovoljena medicinska potreba. Taj postupak pacijentima omogućava raniji pristup obećavajućim novim lijekovima dok farmaceutska kompanija provodi klinička ispitivanja radi potvrde kliničke koristi.
Direktor FDA Centra za procjenu i istraživanje bioloških lijekova istakao je da ovo odobrenje predstavlja važan napredak u liječenju Duchenneove mišićne distrofije te da FDA ostaje predana olakšavanju razvoja inovativnih terapija za poboljšanje kvaliteta i trajanja života oboljelih.
Borba koja je ujedinila region
Duchenneova mišićna distrofija teška je i rijetka bolest koja progresivno slabi mišiće. Dijagnoza malenog Anela pokrenula je val solidarnosti kakav se rijetko viđa: za samo 20 dana prikupljeno je 2,5 miliona eura, što je jedan od najvećih humanitarnih poduhvata u historiji ovog regiona.
Sada, kada je terapija primijenjena i kada prve prognoze ulijevaju optimizam, cijeli region s nadom prati Anelov oporavak.
Izvor: Sandzacke.rs